070-736 10 20 info@apress.se

Möss med en ärftlig form av hörselnedsättning har fått tillbaka sin hörsel med hjälp genterapi, enligt en ny studie.
Studien, som genomfördes vid Boston Barnsjukhus och Harvard Medical School, visar hur människor med hörselnedsättning kan få hjälp av genterapi inom en snar framtid.

Även om mer än 70 olika gener är kända för att orsaka hörselskador när de muterats, så har forskarna fokuserat på en gen som heter TMC1, en mutation som orsakar 4-8 procent av ärftlig hörselnedsättning. Ett barn som föds med två muterade kopior av TCM1 kommer sannolikt att ha en grav hörselnedsättning innan två års ålder.

Testad på två olika typer av möss
En uppsättning av möss fick inte någon TMC1 gen överhuvudtaget, vilket är ungefär som att ha två muterade kopior, och de var därför helt döva. En andra uppsättning av möss föddes upp med en specifik TCM1 mutation som vanligen leder till en gradvis dövhet hos människor i åldern 10 och 15 år.
Forskargruppen planterade sedan in en frisk TCM1-gen i innerörat hos båda sorterna av möss, via ett “säkert” virus. Otroligt nog resulterade det i att de helt döva mössen kunde höra igen. Det konstaterade man genom att utsätta mössen för korta, skarpa oljud i en “skrämsellåda”.

– Möss med TMC1 mutationer reagerar inte utan bara sitta där, men med genterapi, hoppar de lika högt som en vanlig mus”, säger Jeffrey Holt, PhD, en av de forskare vid Boston barnsjukhus som deltog i studien.
Genterapin hjälpte också till med att återställa förmågan av sensoriska hörselceller att reagera på ljud, och återställde aktiviteten i hörseldelen av hjärnstammen.

Hopp om mänskliga prov inom 5-10 år
Holt hoppas att man inom 5-10 år ska kunna tillämpa tekniken på människor.
– Jag ser framför mig att döva patienter i framtiden kan få en skräddarsydd, exakt injektion i sina öron, och med det få tillbaka sin hörsel, säger Holt.